💉 A última esperança de Lito: como ele se tornou o primeiro ser humano a receber o experimental ALN-6457

Diagnosticado com a rara e fatal doença de Creutzfeldt-Jakob, Lito Sousa entrou em uma corrida contra o tempo que mobilizou família, médicos e órgãos brasileiros; tratamento inédito ainda não havia passado por estudos clínicos em humanos

Quando Lito Sousa recebeu o diagnóstico da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma das informações mais duras era também uma das mais objetivas: não havia tratamento comprovado capaz de interromper a progressão da doença.

A partir daí começou uma corrida contra o tempo.

O especialista em aviação e criador do canal Aviões e Músicas, que morreu nesta quinta-feira (1º), aos 59 anos, passou a buscar acesso a pesquisas e terapias experimentais contra doenças priônicas.

Essa busca acabaria colocando Lito diante de uma situação extraordinária: ele se tornou o primeiro ser humano a receber o ALN-6457, uma substância experimental que ainda estava em estágio anterior aos estudos clínicos formais em pessoas.

🧠 Uma doença que não dava tempo para esperar

A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, neurodegenerativa, progressiva e fatal.

A velocidade com que pode avançar transformava cada etapa burocrática, médica e logística em parte de uma corrida contra o relógio.

Após tornar público seu diagnóstico, Lito chegou a fazer um apelo em inglês nas redes sociais buscando acesso a pesquisas experimentais. Na ocasião, mencionou instituições e grupos que trabalhavam com estudos relacionados às doenças priônicas.

A família também começou a buscar possibilidades no exterior.

No final de agosto, a esposa de Lito, Mila Seidl, revelou que havia surgido a possibilidade de acesso a um medicamento ainda não testado formalmente em seres humanos para aquela indicação.

Era uma possibilidade científica.

Não uma promessa de cura.

💉 Surge o ALN-6457

O medicamento que entrou no centro dessa história foi o ALN-6457.

Naquele momento, a substância encontrava-se em estágio pré-clínico, ou seja, antes da etapa convencional de desenvolvimento clínico em seres humanos para a doença.

Isso torna fundamental uma distinção: Lito não estava recebendo um medicamento aprovado para tratamento da DCJ.

Também não havia evidências clínicas em pessoas que permitissem afirmar que a substância funcionaria.

Tratava-se de uma tentativa experimental diante de uma doença grave, rapidamente progressiva e sem alternativa terapêutica estabelecida.

🔬 O que o medicamento pretendia fazer?

O princípio científico por trás da estratégia é particularmente interessante.

A doença de Creutzfeldt-Jakob está relacionada ao comportamento anormal de proteínas priônicas. Uma proteína com conformação inadequada pode favorecer alterações em outras proteínas, desencadeando uma espécie de reação em cadeia associada à degeneração cerebral.

O ALN-6457 foi desenvolvido dentro de uma abordagem baseada em interferência por RNA, conhecida como RNAi.

De maneira simplificada, a estratégia busca interferir na produção da proteína-alvo.

Em vez de tentar simplesmente eliminar as proteínas anormais já acumuladas, a ideia científica é atuar em uma etapa anterior do processo, reduzindo a produção da proteína que pode participar dessa cadeia patológica.

A tecnologia de RNAi já é utilizada e pesquisada em diferentes áreas da medicina. Entretanto, isso não significava que o ALN-6457 já tivesse eficácia demonstrada contra a DCJ em humanos.

Esse ponto é decisivo para compreender o tratamento de Lito.

⚠️ “Experimental” significa exatamente experimental

A repercussão do caso gerou enorme expectativa nas redes sociais.

Mas expectativa e evidência científica são coisas diferentes.

Antes que um novo medicamento possa ser considerado seguro e eficaz para determinada indicação, normalmente precisa passar por diferentes etapas de pesquisa, incluindo estudos clínicos controlados em seres humanos.

No caso do ALN-6457 utilizado por Lito, esses estudos clínicos formais ainda não haviam sido iniciados para a doença quando ocorreu a autorização excepcional.

Portanto, ninguém poderia saber antecipadamente se o medicamento funcionaria, qual seria sua magnitude de efeito ou se conseguiria modificar a evolução da doença.

Lito estava entrando em um território ainda desconhecido pela medicina.

📑 O caminho até a autorização

A possibilidade de receber o medicamento exigiu uma série de procedimentos.

Lito foi aceito em um programa de uso compassivo da empresa responsável pela substância.

O pedido brasileiro foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde ele realizava o tratamento.

Em 4 de setembro, a Anvisa autorizou excepcionalmente a importação e utilização individual do medicamento.

Segundo as informações divulgadas na época, a Agência considerou a gravidade da situação: uma doença de evolução rápida, irreversível e letal, sem alternativa terapêutica disponível.

A autorização excepcional, porém, também não representava aprovação do medicamento.

Esse é outro ponto importante.

Autorizar um paciente específico a receber uma terapia experimental não equivale a registrar ou aprovar o medicamento para utilização pela população.

✈️ Uma operação urgente para trazer o medicamento ao Brasil

Depois da autorização, surgiu outro desafio: fazer o medicamento chegar rapidamente ao país.

A previsão inicialmente divulgada pela família era de que a substância demorasse entre sete e nove dias para chegar ao Brasil.

Na madrugada de 12 de setembro, o ALN-6457 desembarcou no Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos.

A chegada desencadeou uma operação especial.

Receita Federal e Anvisa participaram do processo de liberação e a substância foi transportada de helicóptero até o Hospital Israelita Albert Einstein.

Havia uma razão adicional para a urgência: segundo as informações divulgadas sobre a operação, o potencial terapêutico da substância poderia diminuir com o passar do tempo após o preparo e transporte.

Era literalmente uma corrida contra o relógio.

🌎 O primeiro ser humano

Com a aplicação, Lito passou a ocupar uma posição inédita.

Até aquele momento, o ALN-6457 não havia entrado formalmente em estudos clínicos em seres humanos para a doença.

Lito tornou-se, segundo as informações divulgadas durante o tratamento, a primeira pessoa no mundo a receber a substância.

Para uma família enfrentando uma doença fatal, representava esperança.

Para a ciência, porém, continuava sendo uma experiência individual, incapaz por si só de demonstrar que um medicamento funciona.

⏳ Dois relógios corriam em velocidades diferentes

Talvez uma das explicações mais marcantes sobre o que estava acontecendo tenha vindo da própria Mila.

Dias depois do início do tratamento, ela explicou que ainda não era possível apresentar uma conclusão sobre seus efeitos.

Segundo ela, havia uma diferença dramática entre os tempos envolvidos: enquanto o medicamento precisaria de semanas para alcançar seu efeito máximo esperado, a própria doença também avançava em semanas.

Esse era o grande problema.

Mesmo uma terapia potencialmente promissora enfrentava uma doença que já estava instalada e avançava rapidamente.

🖤 A doença venceu a corrida

Nesta quinta-feira, 1º de outubro, foi anunciada a morte de Lito Sousa, aos 59 anos.

Ele havia passado seus últimos dias sob cuidados em casa.

A morte de Lito não permite concluir, isoladamente, que o ALN-6457 “não funciona”.

Da mesma maneira, o fato de ele ter recebido a substância não permite afirmar que ela tenha produzido benefício clínico.

Uma experiência envolvendo um único paciente, em condição avançada e sem grupo de comparação, não oferece evidência suficiente para estabelecer eficácia ou ineficácia de um medicamento.

Essa resposta depende de pesquisa científica estruturada.

🔬 O que o caso de Lito deixa para a ciência?

A história trouxe ao grande público discussões que normalmente ficam restritas a pesquisadores, médicos e famílias atingidas por doenças raras.

O que fazer quando existe uma doença fatal sem tratamento?

Até onde pode ir o uso compassivo?

Quando é justificável permitir que um paciente receba uma substância que ainda não completou o desenvolvimento clínico?

E quanto conhecimento pode ser obtido a partir dessas experiências?

O caso também mostrou a distância existente entre uma descoberta promissora em laboratório e um medicamento comprovadamente seguro e eficaz para pacientes.

São etapas diferentes.

E, em doenças tão rápidas quanto a Creutzfeldt-Jakob, existe ainda um inimigo adicional:

o tempo.

💙 A última tentativa de Lito também virou informação

Durante décadas, Lito Sousa explicou ao público por que aviões voam, como funcionam seus sistemas, como acidentes são investigados e por que a ciência e os procedimentos técnicos são fundamentais para a segurança da aviação.

Nos últimos meses de sua vida, involuntariamente, passou a colocar milhões de pessoas diante de outro universo científico.

Príons.

Doenças neurodegenerativas.

RNA.

Pesquisa pré-clínica.

Uso compassivo.

Medicamentos experimentais.

E limites da própria medicina.

O ALN-6457 não chegou a tempo de mudar o desfecho conhecido da história de Lito.

Mas a tentativa de tratamento mostrou ao Brasil como, diante de determinadas doenças raras, a distância entre esperança e resposta científica ainda pode ser enorme.

Lito entrou nessa tentativa sabendo que estava diante de algo jamais realizado em outro ser humano.

E sua história agora também passa a fazer parte da discussão sobre a busca da ciência por tratamentos capazes de enfrentar uma das doenças neurológicas mais agressivas e enigmáticas conhecidas.

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Fonte: Anvisa / Hospital Israelita Albert Einstein / informações divulgadas pela família de Lito Sousa / CNN Brasil